Problemy pacjentów z chorobami rzadkimi od lat pozostają nierozwiązane.
Mirosław Zieliński
Prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN
Wciąż tworzy się projekty, programy, które mają wreszcie zapewnić chorym dostęp do diagnostyki, odpowiedniego leczenia i nowoczesnych leków. Niestety żaden z nich nie jest wprowadzany w życie. Cierpią nie tylko pacjenci, ale także ich rodziny, które latami walczą o równe traktowanie swoich najbliższych chorujących na rzadkie schorzenia.
Dlaczego problem pacjentów z chorobami rzadkimi z roku na rok pozostaje nierozwiązany?
Mówiąc o chorobach rzadkich musimy podkreślić, że sytuacja, w której znajdują się pacjenci na nie chorujący nigdy nie jest prosta. Przede wszystkim dlatego, że wymagają oni zindywidualizowanego leczenia, pomocy społecznej i materialnej, a niektórzy także dostępu do nowoczesnych, często bardzo drogich leków sierocych. Aby zapewnić bezpieczeństwo pacjentów z chorobami rzadkimi musimy działać na wielu płaszczyznach i dostarczyć im kompleksową pomoc. Jeśli zabraknie w niej któregoś z wymienionych przeze mnie elementów niestety nadal opieka nad tymi pacjentami nie będzie kompletna.
Problem osób z chorobami rzadkimi istnieje na całym świecie. Prawo unijne zaleciło wszystkim członkom Unii Europejskiej do stworzenia planu dla chorób rzadkich, najpóźniej do końca 2013 roku. Niestety do tej pory w Polsce nie istnieje i nie funkcjonuje dokument, który rozwiązałby problem pacjentów umocował choroby rzadkie w polskim systemie opieki zdrowotnej. Tworzone dotychczas dokumenty nie skupiają się na wszystkich aspektach problemu, pomijają ważne dla pacjentów kwestie, związane choćby z finansowaniem leków. Doskonale zdajemy sobie sprawę z tego, że opieka nad osobami z chorobami rzadkimi wymaga dużych nakładów finansowych, organizacji nowych placówek i zatrudnieniu wyspecjalizowanej kadry lekarzy, ale musimy pamiętać, że pacjenci ze schorzeniami rzadkimi są częścią naszego społeczeństwa i należy im się równe traktowanie, a przede wszystkim dostęp do leczenia.
Jak wygląda sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi w innych krajach? Czy dostęp do nowoczesnych leków i kompleksowej opieki jest standardem w innych państwach?
Przykro jest mi o tym mówić, ale Polska jest na ostatnim miejscu jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych leków sierocych, które leczą pacjentów z chorobami rzadkimi. Nasi pacjenci mają obecnie dostęp do około 28 preparatów, a zarejestrowanych leków jest ponad 200. Oczywiście w żadnym kraju nie ma dostępu do wszystkich substancji, ale finansuje się ich sporą część. Cały czas mówimy o tym, że polska gospodarka rozwija się w zaskakująco szybkim tempie, wszyscy zauważamy wiele pozytywnych zmian. To wstyd, że w kraju, który jest 11 gospodarką na świecie ciągle zapominamy o tych najbardziej cierpiących, tych którzy sami często nie są w stanie walczyć o swoje prawa i dostęp do leczenia.
Jakie są najpilniejsze potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce?
Potrzebny jest oczywiście lepszy dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych. Niezbędne jest tworzenie i dobre finansowanie placówek – ośrodków referencyjnych, które będą kompleksowo opiekować się pacjentami z chorobami rzadkimi. Najważniejszy jest jednak dostęp do nowoczesnych leków, bez tego wciąż będziemy leczyć pacjentów z chorobami rzadkimi najmniej skutecznie w całej Europie. Zaznaczę, że wszędzie na świecie, czy to USA czy w całej UE kiedy zmierzano się z wyzwaniem jakim są choroby rzadkie, na samym początku regulowano i upowszechniano dostęp do leków sierocych. Wszystkie inne aspekty, ośrodki referencyjne, rejestr, edukacja i opieka społeczna są niezbędnym i naturalnym uzupełnieniem. Jądro problemu to dostęp do nowoczesnych, ratujących życie leków oraz stymulowanie procesów ich tworzenia. Polska, tak reszta państw UE, powinna rozwiązać ten problem, który wymaga decyzji o charakterze politycznym, doskonale uzupełniającym filozofię ustawy za życiem. Bez tego sytuacja chorych na choroby rzadkie w Polsce nigdy nie będzie wystarczająco dobra.