ciąż tworzy się projekty, programy, które mają wreszcie zapewnić chorym dostęp do diagnostyki, odpowiedniego leczenia i nowoczesnych leków. Niestety żaden z nich nie jest wprowadzany w życie. Cierpią nie tylko pacjenci, ale także ich rodziny, które latami walczą o równe traktowanie swoich najbliższych chorujących na rzadkie schorzenia.

Dlaczego problem pacjentów z chorobami rzadkimi z roku na rok pozostaje nierozwiązany?

Mówiąc o chorobach rzadkich musimy podkreślić, że sytuacja, w której znajdują się pacjenci na nie chorujący nigdy nie jest prosta. Przede wszystkim dlatego, że wymagają oni zindywidualizowanego leczenia, pomocy społecznej i materialnej, a niektórzy także dostępu do nowoczesnych, często bardzo drogich leków sierocych. Aby zapewnić bezpieczeństwo pacjentów z chorobami rzadkimi musimy działać na wielu płaszczyznach i dostarczyć im kompleksową pomoc. Jeśli zabraknie w niej któregoś z wymienionych przeze mnie elementów niestety nadal opieka nad tymi pacjentami nie będzie kompletna.

Problem osób z chorobami rzadkimi istnieje na całym świecie. Prawo unijne zaleciło wszystkim członkom Unii Europejskiej do stworzenia planu dla chorób rzadkich, najpóźniej do końca 2013 roku. Niestety do tej pory w Polsce nie istnieje i nie funkcjonuje dokument, który rozwiązałby problem pacjentów umocował choroby rzadkie w polskim systemie opieki zdrowotnej. Tworzone dotychczas dokumenty nie skupiają się na wszystkich aspektach problemu, pomijają ważne dla pacjentów kwestie, związane choćby z finansowaniem leków. Doskonale zdajemy sobie sprawę z tego, że opieka nad osobami z chorobami rzadkimi wymaga dużych nakładów finansowych, organizacji nowych placówek i zatrudnieniu wyspecjalizowanej kadry lekarzy, ale musimy pamiętać, że pacjenci ze schorzeniami rzadkimi są częścią naszego społeczeństwa i należy im się równe traktowanie, a przede wszystkim dostęp do leczenia.

Jak wygląda sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi w innych krajach? Czy dostęp do nowoczesnych leków i kompleksowej opieki jest standardem w innych państwach?

Przykro jest mi o tym mówić, ale Polska jest na ostatnim miejscu jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych leków sierocych, które leczą pacjentów z chorobami rzadkimi. Nasi pacjenci mają obecnie dostęp do około 28 preparatów, a zarejestrowanych leków jest ponad 200. Oczywiście w żadnym kraju nie ma dostępu do wszystkich substancji, ale finansuje się ich sporą część. Cały czas mówimy o tym, że polska gospodarka rozwija się w zaskakująco szybkim tempie, wszyscy zauważamy wiele pozytywnych zmian. To wstyd, że w kraju, który jest 11 gospodarką na świecie ciągle zapominamy o tych najbardziej cierpiących, tych którzy sami często nie są w stanie walczyć o swoje prawa i dostęp do leczenia.

Jakie są najpilniejsze potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce?

Potrzebny jest oczywiście lepszy dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych. Niezbędne jest tworzenie i dobre finansowanie placówek – ośrodków referencyjnych, które będą kompleksowo opiekować się pacjentami z chorobami rzadkimi. Najważniejszy jest jednak dostęp do nowoczesnych leków, bez tego wciąż będziemy leczyć pacjentów z chorobami rzadkimi najmniej skutecznie w całej Europie. Zaznaczę, że wszędzie na świecie, czy to USA czy w całej UE kiedy zmierzano się z wyzwaniem jakim są choroby rzadkie, na samym początku regulowano i upowszechniano dostęp do leków sierocych. Wszystkie inne aspekty, ośrodki referencyjne, rejestr, edukacja i opieka społeczna są niezbędnym i naturalnym uzupełnieniem. Jądro problemu to dostęp do nowoczesnych, ratujących życie leków oraz stymulowanie procesów ich tworzenia. Polska, tak reszta państw UE, powinna rozwiązać ten problem, który wymaga decyzji o charakterze politycznym, doskonale uzupełniającym filozofię ustawy za życiem. Bez tego sytuacja chorych na choroby rzadkie w Polsce nigdy nie będzie wystarczająco dobra.