Najważniejsze pytanie, od którego trzeba zacząć rozmowę z przedstawicielem resortu zdrowia – jak długo chorzy i ich bliscy będą musieli jeszcze czekać na Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich?

Pod koniec lutego powołany zostanie międzyresortowy Zespół ds. Chorób Rzadkich, którego głównym celem jest praca nad Planem i jak najszybsze wprowadzenie go w życie. Harmonogram prac składa się z dwóch etapów – w pierwszym powstanie ramowy dokument, zaś w drugim ruszą już konkretne prace w dedykowanych podzespołach. Projekt Planu, który został przygotowany kilka lat temu wymaga niestety gruntownych, a przez to czasochłonnych, korekt. Połowa dokumentu została przedstawiona prawidłowo, natomiast jest bardzo dużo uwag dotyczących drugiej części, którą trzeba gruntownie poprawić.

Kiedy więc realnie Plan może zostać wdrożony?

Mamy ambitny plan by wszystkie zapisy Planu powstały do końca tego roku, wiec Plan powinien być wprowadzony w 2017 r. Zaznaczam jednak, że niektóre jego elementy – jak np. egalitarne podejście do refundacji leków sierocych – będą elementami zmian w ustawie refundacyjnej i te zmiany mogą zostać wdrożone wcześniej.

Jakie widzi Pan główne założenia Planu?

Głównym problemem, z którym borykają się chorzy jest utrudniony dostęp do lekarza specjalisty. Lekarza, który ma odpowiednie kwalifikacje i wiedzę z zakresu danej choroby rzadkiej. Zgodnie z postulatami Komisji Europejskiej chcemy ten problem rozwiązać poprzez stworzenie regionalnych Centrów Referencyjnych. W zależności od chorobowości, czyli częstotliwości występowania danej choroby, będą to ośrodki na skalę województwa bądź kraju. Niektórym chorobom będzie więc przypisany jeden ośrodek na całą Polskę, dla innych kilka, a jeszcze dla innych kilkanaście. Nie wykluczamy również, że w Polsce powstanie ośrodek o zasięgu międzynarodowym w sytuacji, kiedy wskazana choroba jest ultrarzadka.

Drugi element Planu, który uważamy za niezwykle istotny, to poprawa funkcjonalności opieki społecznej. Państwo musi potrafić rozróżniać złożoność problemów, z jakimi borykają się chorzy, a przede wszystkim ich rodziny. Chorzy i opiekunowie mogą mieć zróżnicowane potrzeby i w innych zakresach oczekują pomocy Państwa.

Kolejne zagadnienie to refundacja leków sierocych, która będzie realizowana poza Narodowym Planem Chorób Rzadkich w ramach opracowywania dokumentu Polityka Lekowa Państwa. Chcemy tam zaproponować zasadę egalitarności przy refundacji medykamentów. Jeżeli mamy do czynienia z technologią medyczną o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu czy chorobie rzadkiej, to zgodnie ze stanowiskiem parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich będziemy proponować podejście egalitarne przy refundacji leków. Zamiast analizy ekonomicznej będziemy wymagać uzasadnienia ceny. W ramach polityki lekowej będziemy się starali również promować polską myśl farmaceutyczną czy technologiczną. Polska ma potencjał w technologii medycznej i będziemy chcieli ten potencjał wykorzystać.

Czy Ministerstwo Zdrowia planuje stworzyć centralną jednostkę, jak np. Krajowe Centrum Chorób Rzadkich do nadzoru czy wdrożeń projektów związanych z chorobami rzadkimi?

Takiej centralnej jednostki nie zamierzamy tworzyć. Nie chcemy iść w stronę centralizowania, a raczej w stronę usieciowienia. Chcemy stworzyć sieć efektywnie połączonych ośrodków, począwszy od lokalnych zakładów opieki zdrowotnej a na wyspecjalizowanych ośrodkach kończąc. Tak, aby pacjent z daną chorobą od razu wiedział, który ośrodek referencyjny odpowiada za leczenie jego choroby.

Jaką rolę widzi Pan dla ośrodków pomocy społecznej udzielających wsparcia tym najciężej chorym?

Na tej płaszczyźnie również potrzebne jest większe zrozumienie potrzeb i problemów osób dotkniętych tymi chorobami. Chciałbym, aby opieka społeczna potrafiła jeszcze lepiej diagnozować potrzeby finansowe poszczególnych grup chorych. Tak, aby środki wydawane były w sposób racjonalny, przejrzysty i optymalny z punktu widzenia pacjenta. Możliwości budżetowe są ograniczone, stąd tak duża rola racjonalizacji ich wydawania. Nie wszystkie choroby wymagają takich samych narzędzi wsparcia, czasem środki finansowe są mniej ważne niż np. pomoc socjalna, medyczna czy edukacja. W tym aspekcie widzę dużą rezerwę dla poprawy sytuacji chorych. Potrzebna jest również bliższa współpraca z ZUS.

Jak ocenia Pan rolę badań przesiewowych i diagnostyki?

Chcemy zmienić funkcjonalność badań. Postawimy większy nacisk na ich skutki niż na sam fakt wykonania badań. Nasuwa się bowiem pytanie – jaki sens ma dokładne diagnozowanie schorzenia, skoro wcześniej wiadomo, że medycyna i tak nie jest w stanie w danym przypadku pomóc? Chcemy więc maksymalizować efekty tych badań i prowadzić je ścieżkami diagnostycznymi, które mają jasno wyznaczony koniec. Dalsze diagnozowanie – bez pewności, że jest ono potrzebne – jest męczeniem pacjenta oraz zbędnym wydatkiem. Podam przykład: mamy chorego na nowotwór z przerzutami, ale nie wiemy czy to nowotwór typu a, b czy c. Wiemy jednak, że na żaden z nich nie ma skutecznej metody leczenia. Jaki jest więc sens w pogłębionej diagnostyce? Ja go nie widzę.

Jak reszta społeczeństwa może się zaangażować w pomoc osobom dotkniętym chorobami rzadkimi i ich najbliższym?

Ważne jest abyśmy potrafili dostrzegać osoby z chorobami rzadkimi czy ultrarzadkimi. Dla nich jest to niezwykle istotne, aby się asymilowały, aby były włączane w życie publiczne czy towarzyskie. W tym celu powinniśmy prowadzić kampanie i akcje społeczne mające na celu uświadomienie problemów i oczekiwań chorych. Oceniam, że relacje między zdrową częścią społeczeństwa, a tą dotkniętą ubytkami i tak na przestrzeni lat znacząco się poprawiły. Jest coraz lepiej, choć oczywiście jeszcze długa droga przed nami. Swój wkład we wzrost świadomości na pewno ma również medializacja życia, choćby poprzez Internet.