IGF-1 jest najważniejszym czynnikiemhormonalnym w procesie wzrastania

Wśród nich najczęstszą przyczyną hormonalną niskorosłości jest niedobór hormonu wzrostu (w skrócie GH) i hormonu zwanego IGF-1. Układem hormonalnym, któremu przypisuje się największe znaczenie dla procesu wzrostu, jest tzw. oś somatotropinowa (somatotropina, czyli hormon wzrostu –GH), a jej zasadniczym składnikiem jest czynnik IGF-I, insulinopodobny czynnik wzrostowy-IGF-1. Niektóre dane wskazują, że ciężki (kompletny) pierwotny niedobór IGF-1 występuje u prawie 11 proc. dzieci, u których stwierdza się idiopatyczny niedobór wzrostu (idiopatyczny, czyli o nieznanej przyczynie), zaś 
u 25 proc. dzieci może występować częściowy – pierwotny niedobór IGF-1 .

Kłopoty z leczeniem

Przez wiele lat jedyną dostępną terapią było leczenie przy użyciu rekombinowanego hormonu wzrostu (rhGH). Tyle, że dzieci z tzw. „ciężkim“ pierwotnym niedoborem IGF-1 nie wykazują niedoboru hormonu wzrostu (GH), więc nie reagują na leczenie przy pomocy rekombinowanego hormonu wzrostu (rhGH). Niezbędne jest w ich organizmie uzupełnienie niedoboru IGF-1, bez tego dziecko nie urośnie. Do niedawna nie było leku, który pozwoliłby uzupełnić niedobór tego czynnika. Dzieci, a potem jako już dorośli, skazani byli i są na egzystencję ze swą nieatrakcyjnością fizyczną i brakiem jakichkolwiek perspektyw na lepsze 
życie.

Możliwości leczenia

Szczęśliwie, w sierpniu 2007 roku, w Europie został zarejestrowany preparat rekombinowanego czynnika wzrostu rhIGHF-I 
do stosowania w zdiagnozowanych przypadkach pierwotnego niedoboru IGF-1 
u dzieci powyżej 2. roku życia. Badania kliniczne potwierdziły jego skuteczność, dzięki czemu dzieci poddane terapii osiągnęły pożądany wzrost. Preparat został zarejestrowany przez Amerykańską Komisję ds. Żywności i Leków (FDA) w 2005 roku. 
Leczenie preparatem wymaga dwóch injekcji dziennie.