laczego profilaktyka czasami zawodzi i chorzy wciąż mają wylewy?

Na świecie chorych na hemofilię leczy się zupełnie inaczej. Pacjenci poddawani są dokładnej ocenie ogólnego stanu zdrowia. Dobierany jest dla nich indywidualny sposób leczenia. U wielu pacjentów stosuje się też czynniki krzepnięcia o przedłużonym czasie działania. Ich zaletą jest to, że podaje się je rzadziej niż tradycyjne leki starszej generacji, mogą też lepiej chronić przed krwawieniami, a jest to szczególnie ważne w leczeniu dzieci chorych na hemofilię. Dobra profilaktyka pozwala zaoszczędzić pieniądze. Dzięki skutecznej profilaktyce chorzy mogą praktycznie normalnie i aktywnie żyć.

Jakie są standardy leczenia chorych na hemofilię w Polsce, a jakie na świecie?

Trudno mówić o standardach leczenia hemofilii w ośrodkach leczenia w Polsce, ponieważ ze względów organizacyjnych oraz złej wyceny nie mogą one powstać i rozwinąć się. Mogę opowiedzieć, jak to wygląda w Irlandii, gdzie wyjechał jeden z naszych chorych. Jest on aktywny zawodowo i radzi sobie dobrze pomimo ciężkiej postaci hemofilii. W poradni lekarz wyznaczył czas półtrwania czynnika krzepnięcia w jego organizmie. Na tej podstawie zalecił leczenie. Ze względu na krótki czas półtrwania czynnika krzepnięcia, zalecił przyjmowanie czynnika co drugi dzień. Ponieważ jednak nadal dochodziło do krwawień, pojawiały się też problemy z wstrzyknięciami dożylnymi. Czasem nawet pielęgniarki musiały wkłuwać się do żył na powierzchni stóp. Lekarz zmienił lek na długodziałający, który zapewniał lepszą ochronę przed krwawieniami i umożliwił zmniejszenie częstotliwości bardzo kłopotliwych wstrzyknięć. Chory rozwinął się zawodowo, a dzięki skutecznemu leczeniu profilaktycznemu unika pogłębienia niepełnosprawności. Na świecie standardem są ośrodki leczenia chorych na hemofilię, które oferują dobrą opiekę ambulatoryjną i zapewniają odpowiednio dobrany zindywidualizowany sposób leczenia. Mam nadzieję, że takie ośrodki wkrótce powstaną i rozwiną się także i w Polsce.

Co zapowiadał Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne?

Program zapewnił pacjentom dobry dostęp do czynników krzepnięcia na terenie całego kraju. Jest to bardzo ważne, bo dobry dostęp i szybkie podanie leku chroni nas przed groźnymi powikłaniami hemofilii. Program powstał przy współpracy wielu wybitnych specjalistów w dziedzinie hematologii, ale niestety nie jest w pełni realizowany.

Czego brakuje chorym na hemofilię?

Przede wszystkim ośrodków kompleksowego leczenia, które zgodnie z programem powinny powstać, a których powstanie cały czas przekładano. Obecna sytuacja wygląda tak, że nawet w ośrodku referencyjnym, którym jest Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, na wizytę u specjalisty chorzy muszą niekiedy czekać kilka miesięcy. Pacjenci chorzy na hemofilię wymagają czasem bardzo pilnej konsultacji, a jej odkładanie powoduje zagrożenie dla ich zdrowia oraz życia.

Co myśli Pan na temat nowych czynników krzepnięcia o przedłużonym okresie półtrwania w porównaniu do konwencjonalnych (zarówno osoczowych jak i rekombinowanych)?

Czynniki o przedłużonem okresie działania są niewątpliwie postępem w leczeniu hemofilii. Pacjenci z tą samą postacią skazy krwotocznej mają różne tendencje do krwawień – u jednych pacjentów te same leki działają krócej, a u innych dłużej, w związku z czym pacjenci ci w różnym stopniu są chronieni przed krwawieniami. Planując leczenie profilaktyczne, należy też uwzględniać różne poziomy aktywności pacjentów: jedni prowadzą siedzący tryb życia, inni raczej dynamiczny, który może bardziej sprzyjać krwawieniom. Nowe czynniki krzepnięcia mogą stanowić alternatywę dla takich chorych. Lekarz powinien mieć możliwość skorzystania z najbardziej optymalnej terapii, uwzględniając wszystkie te uwarunkowania, przebieg choroby jak również rodzaj czynnika krzepnięcia (konwencjonalny lub lek o wydłużonym czasie działania).

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię kończy się w 2018 roku, czy jest szansa, że powstanie jego kolejna edycja?

Polska nadal odbiega od światowych standardów leczenia hemofilii. Chcielibyśmy, aby nowa jego edycja programu zapewniała kompleksową opiekę, indywidualizację leczenia i aby program dawał szansę na nowoczesne leczenie wszystkim pacjentom, którzy tego wymagają – uwzględniając zmiany w leczeniu i dobry dostęp do nowszych leków. Bardzo ważna jest też zmiana procedur wyceny leczenia chorych na hemofilię, aby to leczenie nie załamało się i mogło nadal w Polsce funkcjonować. Obecnie NFZ nie refunduje rzeczywistych kosztów leczenia chorych na hemofilię.

zym są nowoczesne czynniki krzepnięcia i jak mogą pomóc chorym na hemofilię?

Idea czynników o przedłużonym działaniu jest bardzo prosta – przy pomocy niezwykle zaawansowanych technologii, czynnik krzepnięcia, czyli białko, możemy zmienić. Poprzez manipulację lub doczepienie sprawiamy, że żyje ono dłużej w krwioobiegu pacjenta. Dzięki temu chory może być leczony profilaktycznie, co jest absolutnie rekomendowaną, obecnie najlepszą metodą leczenia hemofilii. Dzięki nowoczesnym czynnikom krzepnięcia nie mamy do czynienia z powstrzymywaniem powstałych już krwawień, tylko wyprzedzamy je i zapobiegamy ich powstawaniu. Czas półtrwania obecnie używanych czynników krzepnięcia wynosi kilkanaście godzin. Dla pacjentów oznacza to konieczność wykonywania zastrzyków nawet co drugi dzień. Nowoczesne czynniki krzepnięcia pozwalają zmniejszyć liczbę podań leku nawet o jedną trzecią. W roku może to być dla pacjenta nawet 50-60 zastrzyków mniej.

Kolejnym aspektem stosowania nowoczesnych czynników krzepnięcia jest możliwość utrzymania należnej wartości czynnika w organizmie człowieka, która pozwala na normalne funkcjonowanie. Dzięki temu pacjenci nie krwawią samoistnie, a krwawienia przy urazach są znacznie słabsze niż przy standardowych lekach. Takie działania przede wszystkim zwiększają skuteczność leczenia, a u pacjentów nie dochodzi do urazów wewnętrznych i zniszczenia stawów.

Czy na świecie stosuje się jeszcze inne nowoczesne metody leczenia hemofilii?

Trwają także badania nad lekami, które nie są typowymi czynnikami krzepnięcia, ale mogą pozwolić uzyskać u chorych całkowite zabezpieczenie przed krwawieniami. Cząsteczki, które są obecnie w opracowaniu wykazują skuteczność w leczeniu hemofilii typu A. Podawane są podskórnie i należy je przyjmować tylko raz w miesiącu. Ta metoda leczenia może całkowicie zrewolucjonizować leczenie hemofilii.

Czy jest szansa na to, że kiedyś lekarze będą w stanie całkowicie wyleczyć pacjenta z hemofilią?

Myślę, że tak, kolejne próby kliniczne, o których warto wspomnieć prowadzone są nad terapią genową. Ma być ona szansą dla chorych na hemofilię typu B. Pacjentowi zostaje wszczepiony gen, dzięki któremu wątroba zaczyna syntetyzować białko, którego mu brakuje. Ta nowoczesna terapia to szansa na całkowite wyleczenie chorych z hemofilią typu B. Oczywiście ta metoda przechodzi jeszcze próby kliniczne i jest cały czas dopracowywana, ale mamy nadzieję, że już niedługo będziemy mogli leczyć nią naszych pacjentów.

Jakie zmiany są potrzebne w Polsce, aby zapewnić pacjentom jeszcze lepsze leczenie?

Choroby rzadkie – jak sama nazwa wskazuje – występują bardzo rzadko, wielu lekarzy w swojej karierze nigdy nie spotka pacjenta z taką chorobą, dlatego nie mamy wielu specjalistów zajmujących się takimi przypadkami. Należy kumulować wiedzę i fachowość odnośnie chorób rzadkich w ośrodkach, których liczba powinna być taka, żeby zapewnić opiekę nad chorymi na danym terytorium. W każdym województwie powinien być jeden ośrodek dla dzieci i jeden dla dorosłych, który leczy hemofilię. Powinien zapewniać podstawowe leczenie pacjentom oraz niezbędne leki. Natomiast na terenie kraju powinno działać kilka większych, jeszcze bardziej wyspecjalizowanych placówek, które będą pomagać pacjentowi, gdy dochodzi do większych problemów. Chorzy na hemofilię przez to, że teraz żyją dłużej chorują także na inne choroby: nowotwory, migotanie przedsionków. Leczenie takiego pacjenta jest niezwykle trudne i wymaga fachowej wiedzy. Zależy nam na tym, żeby jedno miejsce koordynowało leczenie pacjentów z najbardziej skomplikowanymi problemami zdrowotnymi.

Na świecie leczenie hemofilii jest na wyższym poziomie niż w Polsce. Czy jest szansa, że zmiany organizacyjne, likwidacja Narodowego Funduszu Zdrowia, poprawią sytuację pacjentów z tą chorobą?

Lekarze nie boją się zmian organizacyjnych, ale zależy nam na tym, żeby te zmiany nie skomplikowały życia pacjentów. Leczenie hemofilii w Polsce w porównaniu z sytuacją sprzed kilku lat jest na o wiele wyższym poziomie. W Polsce obecnie wykonuje się transplantacje wątroby u chorych z hemofilią, które kończą się sukcesem. Operowaliśmy także kilkuset chorych, którzy przez krwawienia mieli całkowicie zniszczone stawy.

Bardzo ważna jest też zmiana procedur wyceny leczenia chorych na hemofilię. Stawki płacone szpitalom są skandalicznie niskie, za te pieniądze nie da się wykonywać badań i leczyć pacjenta. Taka sytuacja sprawia, że pacjenci z hemofilią są niechciani przez szpitale. My w naszym Instytucie oczywiście mimo wszystko będziemy leczyć chorych na hemofilię, bo się na tym znamy i w tym specjalizujemy, ale do czasu, aż nasza placówka nie zbankrutuje, a przy obecnym finansowaniu jest to niestety możliwe. Taka polityka finansowania powoduje zacofanie w danej dziedzinie medycznej. Szpitale nie rozwijają się, a pacjentów wolą odsyłać do innych placówek, żeby pozbyć się problemów.