Szacowany czas czytania: 4 minuty
Ministerstwo Zdrowia musi stworzyć rejestr jakości leczenia hemofilii, by móc wyselekcjonować najbardziej efektywne terapie.
Dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka
Dziekan Łazarski Executive Education, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, doradca prezesa Zarządu Pracodawców RP w obszarze ochrony zdrowia
Dlaczego hemofilia jako choroba rzadka jest dużym wyzwaniem dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia?
Mimo że hemofilia należy do tzw. chorób rzadkich – a więc występuje u bardzo niewielkiej liczby osób – to jej leczenie jest złożone, kosztowne i wymaga rozwiązań systemowych. W praktyce oznacza to, że pacjenci muszą się mierzyć nie tylko z samą chorobą, ale też z ograniczoną liczbą ośrodków specjalistycznych i koniecznością stałego monitoringu stanu zdrowia. Są również uzależnieni od urzędniczych decyzji dotyczących dostępu do leków czy refundacji danej terapii.
Jako środowisko ekspertów systemu ochrony zdrowia podkreślamy, że brak szybkiego i skutecznego leczenia krwawień czy uszkodzeń narządów ruchu prowadzi do niepełnosprawności chorego.
Te działania zapobiegawcze są absolutnie kluczowe, by choremu na hemofilię móc zapewnić normalne funkcjonowanie w społeczeństwie pod kątem życia zawodowego.
Jak dziś wygląda w Polsce droga pacjenta z hemofilią od diagnozy do leczenia i jakie są mocne oraz słabe strony opieki?
Tak jak często mamy podstawy, aby narzekać na system zdrowia w Polsce, tak w przypadku hemofilii trzeba przyznać, że od strony systemowej wygląda to bardzo dobrze. Składają się na to dwa filary: program lekowy NFZ i Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Tak skonstruowana ścieżka diagnostyczna i terapeutyczna ma uporządkowany rytm funkcjonowania i jest dobrze zorganizowana, dzięki czemu pacjenci mają dostęp do nowoczesnego leczenia. Jest to jeden z bardziej kompleksowo zorganizowanych programów w obszarze chorób rzadkich w Polsce – bez względu na wiek. W Polsce dysponujemy też specjalistycznymi ośrodkami, które są ze sobą sprzężone i wymieniają informacje dotyczące dostępności leków czy efektów terapii. Mamy też wypracowane krajowe standardy leczenia, co oznacza, że każdy ośrodek prowadzi swoich pacjentów w identyczny sposób. Polski system leczenia hemofilii osiągnął etap stabilizacji i dojrzałości organizacyjnej, natomiast kolejnym wyzwaniem jest zwiększenie elastyczności.
Jakie rozwiązania w opiece nad hemofilią i chorobami rzadkimi działają w innych krajach, a brakuje ich w Polsce?
Przed nami wyzwania związane z dwoma ścieżkami finansowania terapii. W przypadku prób wprowadzania nowych technologii pojawia się dyskusja, czy one powinny być finansowane przez Narodowy Program. Tę sprawę należy jak najszybciej uporządkować, bo proces dostępu pacjentów do nowych leków niepotrzebnie się wydłuża. Innym wyzwaniem pozostaje przejście pacjenta z programu dziecięcego do programu dorosłego. Młodzi pacjenci mają ustawowo zapewniony bezpłatny dostęp do terapii, natomiast w momencie, gdy kończą 18 lat, pojawia się problem z kontynuacją leczenia.
Zdarza się, że chory staje w obliczu zagrożenia, że będzie musiał zrezygnować z leczenia lub opłacać je samemu.
Jak funkcjonuje w Polsce system świadczeń i program leczenia hemofilii oraz co należy zmienić, by szybciej wprowadzać innowacyjne terapie?
W hemofilii pojawiają się nowe metody leczenia – zarówno terapie o wydłużonym działaniu, jak i leki o zupełnie odmiennym mechanizmie działania czy w przyszłości terapie genowe. Wprowadzanie takich rozwiązań wymaga nie tylko decyzji refundacyjnych, ale także odpowiednich modeli organizacyjnych i finansowych. Musimy usprawnić ścieżkę wprowadzania innowacji, a także jeszcze mocniej aktywizować społecznie, zawodowo czy ruchowo pacjentów. Ministerstwo Zdrowia powinno zbudować rejestr kliniczny z miernikami jakości leczenia hemofilii. To pomoże określić efektywność wszystkich dostępnych terapii i wybranie tych, które przynoszą największą wartość dodaną. W programie lekowym powinniśmy też poprawić mechanizmy cenowe, które decydują o kosztach wprowadzania terapii do systemu leczenia.
