Krzywica z niedoboru fosforu: kiedy mali pacjenci będą mieli dostęp do nowoczesnego leczenia?

schorzenia

Niedobór hormonu wzrostu – co warto o nim wiedzieć w kontekście osób dorosłych?

Czerwienica prawdziwa – rzadki nowotwór szpiku

czerwienica prawdziwa

Co dalej z Planem dla Chorób Rzadkich?

plan chorób rzadkich

pacjenci

Choroby rzadkie – jak przedstawiają się realia polskich pacjentów?

nerki

Czy chore nerki mogą wskazywać na chorobę Fabry’ego?

chorych

Czy będzie nowy program lekowy dla chorych na nocną, napadową hemoglobinurię?

Krzywica z niedoboru fosforu: kiedy mali pacjenci będą mieli dostęp do nowoczesnego leczenia?

Obecnie jedyny lek podawany jest im nawet 7-8 razy na dobę, także w nocy. W Polsce nadal nie ma dostępu do terapii, w której nowoczesny preparat podaje się raz na dwa tygodnie.

choroby rzadkie

Choroby rzadkie – ogromne wyzwanie zdrowotne i społeczne

terapii chorób rzadkich

Choroba Fabry’ego. Bariery w ocenie opłacalności terapii chorób rzadkich

Naprzemienna hemiplegia dziecięca

Naprzemienna hemiplegia dziecięca (AHC)

pacjent

Choroba Fabry’ego – czym cechuje się to rzadkie schorzenie?

Niewidoczna-choroba

Niewidoczna choroba, niewidoczni pacjenci

choroba Cushinga

Zespół Cushinga a choroba Cushinga

Czy zespół Cushinga można całkowicie wyleczyć?

niedobory odporności

Niedobory odporności – jak diagnozować, jak leczyć?

tętnicze nadciśnienie płucne

Tętnicze nadciśnienie płucne a COVID-19. Jak wirus wpływa na życie pacjentów?

dieta

Żywienie w chorobach metabolicznych

Marzenie chorych na cystynozę

Marzenie chorych na cystynozę

nowoczesnych terapii

Kompleksowa opieka medyczna i dostęp do nowoczesnych terapii

metabolizm

Choroby metaboliczne ‒ jakie są zalecenia dietetyczne?

Wśród chorób rzadkich jest grupa uwarunkowanych genetycznie wrodzonych wad metabolizmu, w których podstawową i często jedyną formą leczenia jest odpowiednia dieta.

Badanie okulistyczne pomaga wykryć rzadki nowotwór oka – czerniaka

Pierwotna-małopłytkowość-immunologiczna

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP). Jak wygląda dostęp do terapii?

Choroba Gauchera

Choroba Gauchera chorobą hematologiczną?

pacjent

Trudne życie pacjentów z zakrzepową plamicą małopłytkową

tarczycy

Nowotwory endokrynne – co chory powinien wiedzieć?