Niedoczynność przytarczyc jest chorobą, w której kontrola gospodarki wapniowo-fosforanowej może stanowić istotne wyzwanie. Jakie są obecnie możliwości leczenia i z jakimi ograniczeniami mierzą się pacjenci?
Prof. dr hab. n. med. Arkadiusz Zygmunt
Endokrynolog, specjalista chorób wewnętrznych, konsultant dla województwa łódzkiego w dziedzinie endokrynologii
Z jakimi ograniczeniami mierzą się pacjenci z niedoczynnością przytarczyc, mimo leczenia wapniem i aktywną witaminą D?
W niedoczynności przytarczyc dochodzi do niedoboru parathormonu (PTH), czyli hormonu wydzielanego przez przytarczyce. Odpowiada on za wiele funkcji w organizmie, w tym regulacje stężenia wapnia, fosforu oraz obrót kostny.
Pacjenci z niedoczynnością przytarczyc mogą doświadczać tzw. mgły mózgowej, a także poczucia niepewności własnego ciała czy trudności z wykonywaniem precyzyjnych manualnych czynności. Niektórzy nie czują się „pewnie” na nogach, co może uniemożliwiać prowadzenie samochodu. Choroba upośledza życie społeczne, rodzinne i aktywność zawodową.
Ograniczeń, z jakimi mierzą się pacjenci, jest bardzo dużo, ale ich zakres jest różny u poszczególnych osób i w pewnym stopniu zależy też od tego, jak efektywnie prowadzone jest leczenie przy użyciu preparatów wapnia i aktywnych pochodnych witaminy D.
Dlaczego u części pacjentów konwencjonalne leczenie nie pozwala osiągnąć satysfakcjonującej kontroli choroby?
U części pacjentów długotrwałe leczenie wymaga szczególnej kontroli funkcji nerek i gospodarki wapniowo-fosforanowej, ponieważ mogą występować powikłania, takie jak hiperkalciuria czy złogi wapniowe w drogach moczowych.
Są pacjenci, u których trudno utrzymać prawidłowe stężenia wapnia. Jego zbyt niski poziom może prowadzić do tężyczki, która w ciężkich przypadkach jest stanem zagrożenia życia, wymagającym hospitalizacji w trybie pilnym.
Są też chorzy, u których występuje bardzo duże stężenie fosforanów, a konwencjonalne leczenie ma niewielki wpływ na obniżenie tego parametru.
Co zmienia możliwość leczenia substytucyjnego parathormonem?
Rozwój terapii ukierunkowanych na uzupełnianie niedoboru parathormonu stworzył nowe możliwości postępowania u wybranych pacjentów z niedoczynnością przytarczyc. Z uwagi na specyficzne cechy PTH, opracowanie leku, który będzie działał przez długi czas, przez lata stanowiło duże wyzwanie technologicznie.
Wpływ leczenia na jakość życia pacjentów jest jednym z istotnych obszarów ocenianych w badaniach klinicznych. Zaburzenia funkcji poznawczych są jednym z objawów zgłaszanych przez część pacjentów. Zależność między niedoborem PTH a poszczególnymi objawami oraz wpływ leczenia na ich nasilenie są przedmiotem badań klinicznych.
Celem terapii jest też ograniczenie lub odstawienie konwencjonalnego leczenia. Badania kliniczne oceniają m.in. możliwość ograniczenia zapotrzebowania na dotychczas stosowane leczenie oraz wpływ terapii na kontrolę gospodarki wapniowo-fosforanowej.
Jakie znaczenie miałoby objęcie terapii PTH refundacją w Polsce?
Program lekowy mógłby zwiększyć dostępność leczenia dla pacjentów, u których terapia konwencjonalna nie pozwala właściwie kontrolować choroby.
Następstwa choroby, takie jak problemy związane z układem kostno-szkieletowym, kamica czy postępujące uszkodzenie nerek, generują koszty dla systemu ochrony zdrowia i gospodarki oraz mogą ograniczać aktywność zawodową pacjentów.
Ostatecznym celem leczenia pozostaje możliwie dobra kontrola choroby oraz ograniczenie jej wpływu na codzienne funkcjonowanie pacjentów. Przywracamy społeczeństwu człowieka, który może pracować i jest szczęśliwszy.
