Stanisław Maćkowiak
Prezes Krajowego Forum ORPHAN i Federacji Pacjentów Polskich
29 lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich. Czy w tym roku polscy pacjenci będą mogli w końcu świętować wielkie zmiany?
Panie prezesie, dokładnie rok temu rozmawialiśmy o sytuacji polskich pacjentów z chorobami rzadkimi. Co zmieniło się od tego czasu?
Nadal jest wiele do zrobienia. Niepokojącym jest fakt, że Plan dla Chorób Rzadkich, czyli dokument przyjęty uchwałą Rady Ministrów w 2021 roku, zakończył swoją ważność z końcem 2023 roku. Oznacza to, że obecnie jesteśmy bez planu, choć po rozmowie z resortem zauważam sporą determinację, by po aktualizacji przyjąć go do realizacji. Do tego czasu zostało zawarte w nim wiele kluczowych dla pacjentów kwestii, opracowanych przez grono wybitnych specjalistów. Jednak samo ich przygotowanie nie jest tak istotne jak ich wdrożenie, by doprowadzić do konkretnych zmian.
No właśnie, jakie zmiany są zatem potrzebne pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie w Polsce?
Najważniejsze jest to, byśmy mieli możliwość uzyskania kompleksowych i koordynowanych świadczeń w potrzebnym czasie. Chodzi przede wszystkim o utworzenie polskiej sieci ośrodków eksperckich należącej do sieci europejskiej. Polskie placówki już spełniają ku temu wszelkie warunki, jednak aby można było stwierdzić, że tworzą one polską sieć, muszą mieć zapewnione stosowne finansowanie. Pacjenci cierpiący na choroby rzadkie to nie są standardowe przypadki medyczne – wymagają oni szczególnego nakładu pracy oraz procedur do ich diagnozowania i leczenia. W związku z tym środki, które są konieczne do ich finansowania są zdecydowanie większe niż ma to miejsce w chorobach populacyjnych. Chorzy ci często są niechciani w systemie i odsyłani do placówek referencyjnych – tam ich leczenie jest deficytowe i przynosi zadłużenie. A przecież pieniądze na ten cel są dostępne – zgodnie z deklaracją Premiera m.in. na leczenie chorób rzadkich przeznaczono 3 miliardy.
Z jakimi jeszcze wyzwaniami mierzą się pacjenci z chorobami rzadkimi? Jakie są ich potrzeby?
Należy zapewnić chorym i ich opiekunom wsparcie socjalne, dlatego też konieczne jest zaangażowanie do prac przy Planie Ministerstwa Rodziny i Polityki Społecznej. Warto również włączyć do dyskusji Ministerstwo Nauki i Edukacji w celu wdrożenia nauki o chorobach rzadkich na wielu płaszczyznach. Należy postawić na edukację lekarzy, by stworzyć odpowiednią kadrę medyczną oraz stosowne warunki do nauki dla chorych na choroby rzadkie. Bardzo ważny w tej kwestii jest także dostęp do informacji – przy okazji tworzenia Narodowego Planu Chorób Rzadkich zbudowano specjalnie dedykowaną platformę internetową Choroby Rzadkie przy stronie Ministerstwa Zdrowia, jednak oczekuje ona na aktualizacje o nowe informacje.
29 lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich. Jak będzie wyglądać tegoroczna uroczystość?
Jak co roku spotykamy się 29 lutego w Łazienkach Królewskich w Warszawie na konferencji z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich. W dniu 1 marca odbędzie się konferencja merytoryczna „Choroby Rzadkie – diagnostyka i leki dedykowane ich terapii – Wyzwania dla Polski 2024”. Będzie to miejsce, aby omówić aktualną sytuację w tej dziedzinie oraz podkreślić konieczność pilnego przyjęcia i efektywnego wdrożenia Narodowego Planu Dla Chorób Rzadkich. Mam nadzieję, że będą nam towarzyszyć liczni przedstawiciele Parlamentu i administracji, w tym Ministerstwa Zdrowia. Nasze wydarzenia zostały objęte patronatem honorowym Ministra Zdrowia, Rzecznika Praw Pacjenta oraz Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich.