Ocena technologii medycznej w tych schorzeniach jest wyzwaniem. Czy leczenie choroby Fabry’ego i innych chorób rzadkich jest opłacalne?
Dr hab. med., mgr ekon. Maciej Niewada
Warszawski Uniwersytet Medyczny, Katedra i Zakład Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej
Dlaczego zapewnienie skutecznego leczenia pacjentom z chorobami rzadkimi, m.in. z chorobą Fabry’ego, jest tak ważne?
Należy pamiętać, że bez odpowiedniej terapii chorzy nie dość, że żyją krócej – grożą im liczne powikłania, takie jak zawał serca, udar mózgu czy niewydolność nerek, inwalidztwo, a nierzadko także przedwczesny zgon – to dodatkowo ich jakość życia jest znacznie obniżona. Tylko skuteczne leczenie pomaga im pozbyć się lub zminimalizować objawy, które bez terapii często zamieniają ich życie po prostu w udrękę. I tak np. w przypadku choroby Fabry’ego zastosowanie skutecznego leczenia pomaga poradzić sobie z silnym i uporczywym bólem, pieczeniem stóp i rąk, ogólnym zmęczeniem, problemami trawiennymi, a także wieloma innymi objawami, wynikającymi z uszkodzeń wielu narządów i układów, które negatywnie wpływają na codzienne funkcjonowanie. Tym samym odpowiednia terapia pomaga chorym prowadzić codzienne życie.
Czy z ekonomicznego punktu widzenia leczenie choroby Fabry’ego jest korzystne? Co jeszcze jest do zrobienia w tym aspekcie?
Skuteczne leczenie każdej choroby jest korzystne, bo albo powoduje, że pacjent zostaje wyleczony, albo ma mniej uciążliwe objawy. W przypadku choroby Fabry’ego, czyli choroby rzadkiej, leczenie określone w programie lekowym przywraca aktywność brakującego enzymu alfa-galaktozydazy A i tym samym poprawia życie chorego, a zatem jest korzystne. Z kolei z punktu widzenia ekonomii możemy ocenić tę terapię jako kosztowną w zakupie, jednak kosztowo-efektywną. Trzeba pamiętać, że z jednej strony mamy niewielką liczbę pacjentów, wysoki koszt procesu wprowadzenia do praktyki innowacyjnych terapii, przez co firmy farmaceutycznie niechętnie podejmują się tego zadania (zwykle ze względu na duże ryzyko niepowodzenia), a z drugiej strony mamy koszty, które generuje chory bez wdrożenia terapii, czyli m.in. koszty leczenia objawowego, zabiegów rehabilitacyjnych, leczenia powikłań i kończąc np. na kosztach pośrednich związanych z absencją lub rezygnacją z pracy. Dlatego też ocena ekonomiczna w chorobach rzadkich, w przeciwieństwie do chorób powszechnych, często wymaga niestandardowego podejścia.
W świetle licznych trudności pojawiających się w przypadku standardowej oceny opłacalności stosowania leków zarejestrowanych do leczenia chorób rzadkich, w ostatnich latach rośnie liczba państw, w których wprowadzono specjalne algorytmy kompleksowej oceny takich leków. Na czym one polegają?
W chorobach powszechnych, gdy mówimy o opłacalności terapii, bierzemy pod uwagę koszt i efektywność, jednak często nie są to kryteria wystarczające i równie przydatne w ocenie leczenia chorób rzadkich. W wielu krajach do tej oceny stosuje się analizę wielokryterialną, w której brane są pod uwagę inne aspekty niż kosztowa-efektywność. I tak np. sprawdzane jest, jak terapia wpływa na funkcjonowanie rodziny, jakie jest ryzyko niepełnosprawności pacjenta, w jakim wieku są chorzy (to jest czy są to głównie dzieci czy osoby w podeszłym wieku), czy są dostępne alternatywne sposoby leczenia itp. Chodzi o to, aby mieć szerszy kontekst decyzji, odzwierciedlający specyfikę choroby, życia z nią i jej rozmaitych następstw.
Czy w Polsce wykorzystuje się te algorytmy? Dlaczego powinny być one stosowane?
Kryteria stosowane w naszym kraju sprawiają, że kosztowa-efektywność terapii w chorobach rzadkich zwykle (choć nie zawsze) znajduje się poza progiem opłacalności leczenia, co istotnie wpływa na negocjacje uzasadnionej i satysfakcjonującej producenta, jak i płatnika ceny leku. Z tego powodu w niektórych krajach, gdzie przejrzystość i spójność podejmowania decyzji refundacyjnych jest bardzo podkreślana, wzbogaca się procesy refundacyjne w chorobach rzadkich o np. analizę wielokryterialną lub tzw. regułę decyzyjną (różnicuje wartość progu opłacalność terapii w zależności od wielkości efektu klinicznego).
Czy środowisko pacjentów uczestniczy w procesie decyzyjnym dotyczącym leczenia chorób rzadkich?
W momencie, gdy powstawał Plan dla Chorób Rzadkich, w pracach licznie brały udział fundacje, stowarzyszenia, a także pacjenci, co z pewnością przyniosło pozytywny skutek. Również w tym procesie refundacyjnym głos chorych powinien być brany pod uwagę, gdyż to oni wiedzą, jak wygląda życie z daną chorobą i co zyskują dzięki wdrożeniu konkretnego leczenia. Jest w tym też pewna trudność, gdyż systemowe włączenie musiałoby zakładać pewnego rodzaju wyważenie – chociaż pacjent jest najważniejszym ogniwem, to może być mu również trudno o perspektywę i obiektywizm, gdyż sam jest obciążony danym schorzeniem. Mając jednak na względzie ewentualne trudności, chorzy powinni być włączani do uczestniczenia w procesach decyzyjnych dotyczących leczenia.