24 sierpnia 2021 r. rząd przyjął Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Jego celem jest „wypracowanie działań, które powinny zostać podjęte w zakresie poprawy jakości opieki medycznej nad pacjentami z chorobami rzadkimi”. Co to oznacza w praktyce? Co wiemy o chorobach rzadkich?
Do tej pory rozpoznano około 8 tys. chorób rzadkich. W większości są to poważne i wyniszczające schorzenia o podłożu genetycznym, które u 50 proc. pacjentów ujawniają się w wieku dziecięcym. I chociaż pojedynczo dotykają niewielką część populacji, stanowią ogromne wyzwanie zdrowotne i społeczne, gdyż zazwyczaj mają przewlekły lub ciężki przebieg, a także często współistnieją z niepełnosprawnością i mogą kończyć się wczesnym zgonem.
– Choroby rzadkie dotyczą bardzo małej grupy ludzi. Definicja, którą przyjęła Unia Europejska jest taka, że jest to mniej niż pięć przypadków na 10 tys. Tylko, że tych chorób jest bardzo dużo, a w Polsce cierpi na nie od 2 do 3 mln osób – mówił Adam Niedzielski, minister zdrowia podczas konferencji prasowej w Instytucie Matki i Dziecka.
Chorzy w Polsce od wielu lat znajdują się w trudnej sytuacji, gdyż koszt diagnostyki i leczenia jest z reguły wysoki. Trzeba także podkreślić, że zaledwie 5 proc. chorych ma dostęp do terapii. Tym samym mają oni nierzadko obniżoną jakość życia oraz utrudniony dostęp do edukacji i pracy. Wdrożenie odpowiednich rozwiązań systemowych było zatem konieczne, aby poprawić ich sytuację.
Konkretny Plan dla chorych?
Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich opisuje działania na lata 2021-2023. Wydatki na realizację jego zadań mają wynieść łącznie 128,9 mln zł. Plan zakłada zmiany w sześciu obszarach: ośrodki eksperckie, diagnostyka, dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego, polski Rejestr Chorób Rzadkich, Paszport Pacjenta z Chorobą Rzadką i Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
– Plan jest niezbędny do zarządzania tak dużym obszarem zdrowotnym, przyczyni się on do ograniczenia udzielania zbędnych świadczeń opieki zdrowotnej, ponieważ dostęp do koordynowanej opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi pozwoli na szybszą diagnozę i rozpoczęcie leczenia, co zmniejszy liczbę dodatkowych hospitalizacji – zaznaczył minister zdrowia.
Zgodnie z Planem chorzy będą mieli łatwiejszy dostęp do leków, które będą zapewnione w ramach Funduszu Medycznego ze środków na innowacyjne technologie lecznicze. Istotne jest także wprowadzenie Paszportu, który będzie umożliwiał szybkie zaopiekowanie się pacjentem, gdy pojawi się on np. na Szpitalnym Oddziale Ratunkowym (SOR) lub w gabinecie innego lekarza. Podczas konferencji minister podkreślił także, że liczba chorób rzadkich stale się zwiększa, dlatego też wiedza o nich powinna być aktualizowana.
– Platforma o chorobach rzadkich będzie dostarczać pacjentom, specjalistom, wszystkim osobom, które są zaangażowane w proces terapeutyczny w przypadku chorób rzadkich, wiedzę i aktualizacje – dodał Adam Niedzielski, minister zdrowia podczas konferencji prasowej w Instytucie Matki i Dziecka.
Co wykonano w ramach Planu, a na co jeszcze czekamy?
W listopadzie zeszłego roku minister zdrowia zrealizował pierwsze zadanie Planu – w rozporządzeniu w sprawie priorytetów zdrowotnych uwzględnił poprawę diagnostyki i leczenia chorób rzadkich. Ponadto w resorcie pod koniec 2021 r. trwały prace nad powoływaniem zespołów, których zadaniem będzie określenie regulacji koniecznych do wdrażania rozwiązań w sześciu obszarach Planu, a także prace umożliwiające powołanie e-rejestru chorób rzadkich.
Z kolei do końca września 2022 r. ma zostać zapewnione zaplecze aparaturowe i infrastruktura do realizacji wielkoskalowych badań genetycznych, a do końca listopada 2022 r. ma zostać opracowany Paszport Pacjenta z Chorobą Rzadką. Plan określa także, że do końca 2022 r. poznamy listę specjalistycznych Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich, zostaną opracowane i wdrożone modele rozliczeń świadczeń w ramach hospitalizacji i w trybie ambulatoryjnym, a także zostanie opracowany wykaz świadczeń z zakresu wielkoskalowych badań genomowych w chorobach rzadkich.