W czerwienicy prawdziwej w Europie i na świecie stosuje się z powodzeniem lepiej tolerowane, innowacyjne terapie, które w Polsce nadal nie są refundowane.
Dr hab. n. med. Maria Bieniaszewska
Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii, Gdański Uniwersytet Medyczny
Czy istnieje innowacyjna terapia czerwienicy prawdziwej?
Wszyscy chorzy leczeni są upustami krwi oraz lekami przeciwpłytkowymi, czyli kwasem acetylosalicylowym. Pacjenci znajdujący się w grupie podwyższonego ryzyka powikłań krwotocznych i zakrzepowych otrzymują dodatkowo tzw. leki cytoredukcyjne. Stosują je także osoby, które nie tolerują krwioupustów bądź potrzebują ich bardzo często. W terapii lekiem pierwszego wyboru jest hydroksymocznik. Należy jednak pamiętać, że obecnie istnieje nowoczesna, bardziej przyjazna dla pacjenta terapia z wykorzystaniem interferonu α (IFNα). Jaka jest jej zaleta? Istotne jest, że preparat ma przedłużone działanie i można go podawać tylko raz w tygodniu. Oznacza to, że ta metoda lecznicza jest bardziej przyjazna dla pacjenta w stosowaniu, równie skuteczna, a do tego mniej toksyczna niż dotychczasowe rozwiązania. Właśnie dlatego preferujemy interferon zamiast terapii tabletkowej z zastosowaniem hydroksymocznika.
Jakie możliwości i korzyści terapeutyczne niesie zastosowanie ropeginterferonu alfa-2b?
To najnowsza forma interferonu, którą z założenia powinno podawać się chorym co 2 tygodnie, jednak u wielu pacjentów udaje się osiągnąć wydłużenie interwału między jednym a drugim podaniem, który może osiągnąć nawet do 3-4 tygodni. Co ważne, nawet 50 proc. chorych leczonych nim długotrwale ma szanse jeszcze rzadziej otrzymywać lek i skutecznie kontrolować chorobę. Warto pamiętać, że cytostatyki takie jak hydroksymocznik to leki wpływające niewybiórczo na hematopoezę. Oznacza to, że ich długotrwałe stosowanie może zwiększać ryzyko zachorowania na wtórne nowotwory. Tym samym nowoczesna terapia interferonem pod tym względem jest bezpieczniejsza, skuteczna i bardziej przyjazna dla chorego. Warto zatem stale poszukiwać takich terapii, co do których będziemy wiedzieli, że odlegle nie przyniosą negatywnych skutków, a przy tym pomogą skutecznie kontrolować chorobę.
Prof. dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor
Klinika Hematologii UM Łódź, Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi
Jak przedstawia się dostęp do innowacyjnego leczenia czerwienicy prawdziwej w Polsce?
W czerwienicy prawdziwej najczęściej stosowany, również na świecie, jest bardzo stary lek – hydroksymocznik. Kontroluje on chorobę przez wiele lat, nie zmieniając jej przebiegu, ale chroniąc przed powikłaniami zakrzepowymi. Niestety, zdarza się, że stosowanie hydroksymocznika wiąże się z objawami toksycznymi takimi jak owrzodzenia skóry i śluzówek, skórne zmiany nowotworowe. Innym lekiem, do którego obecnie pacjenci mają dostęp, jest interferon. Badania wykazują, że jest on bardziej skuteczny niż hydroksymocznik i co więcej – może zmieniać historię choroby normalizując szpik kostny. Dlatego też w terapii osób młodszych częściej stosuje się interferon niż hydroksymocznik. Obecnie pacjenci mają także dostęp do formy pegylowanej interferonu (PEG) o przedłużonym działaniu, który stosuje się raz w tygodniu.
Jakie są potrzeby pacjentów z czerwienicą prawdziwą w Polsce? Co powinno się zmienić, aby chorym żyło się lepiej?
Niestety nie mamy dostępu do nowoczesnego leku jakim jest nowa forma interferonu – ropeginterferon alfa-2b. Badania wykazały, że jest on skuteczniejszy od hydroksymocznika. W porównaniu z innymi formami interferonu jest lepiej tolerowany, stosuje się go rzadziej (raz na 2 tygodnie, a u niektórych pacjentów nawet raz na 3-4 tygodnie). Niestety, chociaż jest zarejestrowany do terapii czerwienicy prawdziwej w UE, w Polsce nie jest refundowany. Podobnie brakuje refundacji dla ruksolitynibu – inhibitora kinazy JAK2, zarejestrowanego w UE do terapii pacjentów opornych na hydroksymocznik. Refundacja tych innowacyjnych leków na pewno poprawiłaby komfort życia pacjentów i pozwoliłaby lepiej kontrolować chorobę.