Agnieszka Dolna
Onkofundacja Alivia
Gdy myślimy „choroba rzadka” większości z nas najczęściej na myśl przychodzi obraz choroby genetycznej, dotykającej małe dzieci, diagnozowane przy okazji screeningu noworodków. Nieczęsto kojarzy się nam z chorobą, która może dotknąć osoby dorosłe, a jeszcze rzadziej z nowotworami złośliwymi.
Co to są rzadkie nowotwory złośliwe?
Choć nie istnieje jedna definicja rzadkich nowotworów złośliwych to wg metodologii RARECARENet (Information Network on Rare Cancers) są to nowotwory, których częstość występowania w Europie wynosi mniej niż 6 na 100 000 mieszkańców. Lista RARECARE została podzielona na poziomy, zaczynając od jednostek nowotworowych Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) oraz odpowiadających im kodów ICD-O-3 ogrupowanych następnie w kategorie nowotworów, uważanych za podobne z punktu widzenia postępowania klinicznego i badań.
W ten sposób powstała lista 198 jednostek chorobowych uznawanych za rzadkie nowotwory złośliwe. Na liście znajdują się m.in. duża grupa nowotworów szyi i głowy, a wśród nich liczna reprezentacja np. nowotworów płaskonabłonkowych dotykających m.in.: jamy nosowej i zatok, nosogardła. Do rzadkich nowotworów złośliwych zalicza się też: rak przysadki mózgowej, GIST (mięsak podścieliskowy przewodu pokarmowego), duża grupa mięsaków – osteogenny, chondrogenny, naczyniowy, mięsak tkanek miękkich macicy, serca, piersi oraz nowotwory hematoonkologiczne, takie jak: przewlekła białaczka mielomonocytowa, przewlekła białaczka szpikowa, atypowa przewlekła białaczka szpikowa BCR/ABL ujemna, chłoniak Hodgkina czy guzy komórek pomocniczych węzłów chłonnych.
Wyzwania w leczeniu rzadkich nowotworów złośliwych
Mimo iż medycyna rozwija się w szybkim tempie i dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych i terapii wciąż się zwiększa, to w przypadku rzadkich chorób nowotworowych wciąż daleko do optymizmu. Niewielkie populacje osób chorych na rzadkie nowotwory sprawiają, że badania nad nowymi lekami są niechętnie podejmowane przez branżę farmaceutyczną. Badania kliniczne nad nowymi cząsteczkami trwają latami i pochłaniają olbrzymie środki finansowe. W efekcie nowoczesne terapie chorób rzadkich kosztują krocie, są nieczęsto refundowane przez NFZ, co powoduje, że nie są dostępne dla większości pacjentów.
Dodatkowym źródłem finansowania profilaktyki, wczesnego wykrywania, diagnostyki i leczenia chorób rzadkich i chorób nowotworowych w Polsce miał być stworzony z inicjatywy Prezydenta RP w listopadzie 2020 Fundusz Medyczny. Plan na 2021 rok zakładał, że do szpitali i pacjentów trafi 1,8 mld zł, jednak do tej pory trafiło niecałe 200 milionów złotych. Pozostałe środki wciąż nie zostały wykorzystane.
Dlatego Onkofundacja Alivia razem z organizacjami pacjenckimi oraz Federacją Przedsiębiorców Polskich zaapelowała do Ministra Zdrowia, Adama Niedzielskiego, o natychmiastowe zmiany w ustawie o Funduszu Medycznym i niezwłoczne przekazanie niewykorzystanych środków w formie dotacji do Narodowego Funduszu Zdrowia oraz nowelizację przepisów.
Rozwiązaniem, finansowanym w ramach Funduszu Medycznego, które może wspierać pacjentów w dostępie do nierefundowanego leczenia, jest Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL). To mechanizm finansowania leków w sytuacjach, w których jest szansa na wydłużenie życia pacjenta lub znaczącą poprawę jego zdrowia i wykorzystane zostały dostępne refundowane technologie lekowe. Dla wielu pacjentów oznacza szansę na indywidualną refundację leczenia.
Inną opcją w poszukiwaniu skutecznego leczenia jest udział w badaniach klinicznych nowych leków.
Onkofundacja Alivia pomaga pacjentom w zdobywaniu środków na pokrycie kosztów związanych z leczeniem oraz pomaga finansować nierefundowane terapie. Do tej pory przekazaliśmy chorym już ponad 25 milionów złotych.